CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国进入优先审查！
2019年09月11日/生物谷BIOON/--Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查。FDA目前已完成了该BLA的备案审查，并确定申请已足够完整，可以进行实质性审查。根据优先审
Windtree Therapeutics公布了雾化Lucinactant的肺部沉积研究的结果
Windtree Therapeutics是一家生物技术和医疗设备公司，专注于开发针对急性心血管和肺部疾病的候选药物和医疗设备技术。今天宣布完整发布之前描述的在非人灵长类动物（NHPs）中肺部沉积研究结果，证明该公司专有的气溶胶输送系统（ADS）能够在肺的所有区域提供雾化的lucinactant（该公司的冻干KL4表面活性剂）。该研究与Lovelace Biomedical合作进行，并发表在《气雾
Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请
2019年07月11日/生物谷BIOON/--Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破
CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发同种异体干细胞疗法
2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美国ViaCyte宣布达成战略合作。他们将共同开发用于疾病治疗的同种异体干细胞疗法。此次交易金额高达2500万美元，ViaCyte将与CRISPR Therapeutics共同开发能够治疗糖尿病的同种异体干细胞产品。根据协议，ViaCyte将获得1500万的专利授权费用，CRISPR Therapeuti
TG Therapeutics和Novimmune SA合作 开发CD47双特异性抗体
今日，TG Therapeutics和Novimmune SA公司宣布，两家公司已达成了一项关于抗CD47/抗CD19双特异性抗体TG-1801（NI-1701）的独家全球协议。两家公司将在全球范围内联合开发该产品，治疗B细胞恶性血液肿瘤领域的适应症。Novimmune SA是一家瑞士生物医药公司，专注于发现和开发抗体药物，用于靶向治疗炎症性疾病，免疫相关疾病和癌症。该公司
Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定
基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾，主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状，然后病情不断进展，视野逐渐受限，导致在成人期出现视觉
Sage Therapeutics将加速抑郁症新药SAGE-217研发计划
今日，Sage Therapeutics在与美国FDA进行突破性疗法会议后宣布，将加速其新药SAGE-217的研发计划。该计划旨在支持SAGE-217用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）在美国的获批。MDD是一种常见但严重的情绪障碍，患者表现出处于抑郁情绪或对日常活动丧失乐趣，并且对社交、职业、教育或其他重要活动产生障碍。据估计，美国每年约有1600万人患有此
ARKAY Therapeutics糖尿病新药获批进入临床
日前，ARKAYTherapeutics宣布美国FDA接受了其糖尿病新药RK-01的新药临床试验（IND）申请。RK-01是一款 “first-in-class” 的 “以β细胞为中心” 的口服药物组合，用于2型糖尿病的治疗。它包含3种成分，分别是二甲双胍（metformin）、缬沙坦（valsartan）和塞来昔布（celecoxib）。该临床试验将在新诊断初治患者，及肥
菁良基因科技与Horizon Discovery强势合作，拓展分子诊断标准品中国市场!
2018年3月8日，英国基因检测标准品龙头企业Horizon Discovery与中国深圳菁良基因科技（Genewell Biotech Ltd.）达成友好战略合作，授权菁良基因科技作为其在大中华地区分子检测标准品的全面合作伙伴，开展包括现有产品线生产、销售和新产品的全球战略合作推广等相关业务。通过此次战略合作，菁良基因科技获得了Horizon超过100种细胞系的使用权及标准品的生产技术授权。合作